उच्च उपचार के लिए एक चतुर ‘जीन साइलेंसिंग’ इंजेक्शन को मंजूरी दी गई है

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उच्च उपचार के लिए एक चतुर ‘जीन साइलेंसिंग’ इंजेक्शन को मंजूरी दी गई है

यूनाइटेड किंगडम के एनएचएस ने हाल ही में मंजूरी दी ताजा वसा कम करने वाला जबड़ा यह अगले तीन वर्षों में 300,000 लोगों को प्रदान किया जाएगा।

दवा – inclisiran – साल में दो बार इंजेक्शन।

यह विशेष रूप से उच्च कोलेस्ट्रॉल के कारण आनुवंशिक स्थिति वाले रोगियों के लिए अनुशंसित है, जिन्हें पहले से ही दिल का दौरा या स्ट्रोक है, या जो अन्य कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली दवाओं जैसे स्टैटिन के लिए अच्छी प्रतिक्रिया नहीं देते हैं।

एक दवा के अनुमोदन को लेकर बहुत उत्साह होता है, दोनों ही वह है जो वह प्राप्त कर सकता है, और दवा “जेनेटिक साइलेंस” नामक तकनीक का उपयोग करती है।

यह एक बढ़ती हुई चिकित्सीय तकनीक है जो बीमारी का कारण बनने वाले लक्षणों के बजाय अंतर्निहित कारणों को लक्षित करने के लिए काम करती है। यह एक विशिष्ट जीन को लक्षित करके और इसे पैदा होने वाले प्रोटीन के उत्पादन से रोककर ऐसा करता है।

अब तक, आनुवंशिक मौन तकनीक का उपयोग करने वाले अधिकांश उपचारों का उपयोग दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के इलाज के लिए किया जाता रहा है। इसका मतलब यह है कि कोलेस्ट्रॉल जैब लोगों की एक विस्तृत श्रृंखला के इलाज के लिए इस्तेमाल किए जाने वाले पहले आनुवंशिक शामक में से एक होगा।

शोधकर्ता वर्तमान में यह पता लगा रहे हैं कि क्या इसका उपयोग आनुवंशिक विकारों सहित विभिन्न स्वास्थ्य स्थितियों के इलाज के लिए किया जा सकता है। अल्जाइमर रोग और कैंसर.

आनुवंशिक चुप्पी

आनुवंशिक शामक शरीर में एक विशिष्ट प्रकार के आरएनए (राइबोन्यूक्लिक एसिड) को लक्षित करके काम करते हैं जिसे “मैसेंजर” आरएनए कहा जाता है। आरएनए शरीर की हर कोशिका में पाए जाते हैं और आनुवंशिक जानकारी के प्रवाह में महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं।

लेकिन मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) हमारे शरीर में सबसे महत्वपूर्ण प्रकार के आरएनए में से एक है क्योंकि यह हमारे डीएनए से आनुवंशिक तंत्र की प्रतिलिपि बनाता है और तंत्र के अनुसार विशिष्ट प्रोटीन बनाता है।

कोलेस्ट्रॉल जैब के मामले में, जेनेटिक साइलेंसिंग प्रोटीन PCSK9 को लक्षित करके उसे नीचा दिखाने का काम करती है। यह प्रोटीन हमारे शरीर में वसा की मात्रा को नियंत्रित करने में शामिल है, लेकिन एलडीएल कोलेस्ट्रॉल (“खराब” कोलेस्ट्रॉल) के उच्च स्तर वाले लोगों में अधिक आम है। इस प्रोटीन के पहले उत्पादन को बाधित करने से कोलेस्ट्रॉल का स्तर कम होगा।

इस विशिष्ट एमआरएनए को लक्षित करने के लिए, शोधकर्ताओं को प्रयोगशाला में एक अन्य प्रकार के आरएनए – छोटे हस्तक्षेप आरएनए (सीआरएनए) का सिंथेटिक संस्करण बनाने की आवश्यकता है। यह आरएनए का एक बहुत ही विशिष्ट विस्तार है जिसका उपयोग विशिष्ट एमआरएनए को लक्षित करने के लिए किया जा सकता है।

इस मामले में, CRNA को PCSK9 प्रोटीन के लिए एल्गोरिदम के साथ MRNA को लक्षित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह अपने लक्ष्य एमआरएनए से बांधता है और तंत्र को नष्ट कर देता है, जो उत्पादित इन प्रोटीनों की मात्रा को काफी कम कर देता है।

जीन थैरेपी आमतौर पर एक वायरस वेक्टर का उपयोग करके दी जाती है – a वाइरस-एक वायरस एक वाहन की तरह होता है जो जीन को हमारी कोशिकाओं तक उसी तरह पहुंचाता है जैसे वह उन्हें संक्रमित करता है। अब तक, वायरल वेक्टर थेरेपी का उपयोग शायद ही कभी इलाज के लिए किया जाता है आनुवंशिक विकार, आनुवंशिक अंधापन और स्पाइनल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी.

यद्यपि वायरल वैक्टर एक उपचार के साथ बहुत प्रभावी होते हैं, प्रतिकूल प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं के कारण यदि आवश्यक हो तो दूसरी खुराक देना संभव नहीं है। यहां तक ​​कि ये दवाएं बहुत महँगा.

इस वजह से, वर्तमान में अध्ययन किए जा रहे कई आनुवंशिक शामक को एक अलग तकनीक का उपयोग करके प्रशासित किया जा रहा है। ये, गैर-वायरल वेक्टर जीन थेरेपी के रूप में जाने जाते हैं, नैनोकणों का उपयोग करके दवा वितरित करते हैं, जो इसे रक्त में गिरावट से बचाते हैं, इसलिए इसे विशेष रूप से लक्षित किया जा सकता है – यकृत, जो कोलेस्ट्रॉल जैबिन का लक्ष्य है।

गैर-वायरल वैक्टर द्वारा दी जाने वाली जीन सेडेटिव थेरेपी में उच्च वादे होते हैं क्योंकि उन्हें कई बार प्रशासित किया जा सकता है सीमित दुष्प्रभाव. वर्तमान में, गैर-वायरल वेक्टर उपचारों का उपयोग दुर्लभ आनुवंशिक स्थितियों के इलाज के लिए किया जाता है वंशानुगत ट्रांसट्रिडीन-मध्यस्थता अमाइलॉइडोसिस, साथ ही एमआरएनए टीके, आदि। बायोटेक / फाइजर और मॉडर्न.

दिलचस्प है, हालांकि, कोलेस्ट्रॉल जैब को नैनोकणों के भीतर दफन नहीं किया जाता है या वायरल वेक्टर के साथ वितरित नहीं किया जाता है।

इसके बजाय, रक्त में गिरावट का सामना करने के लिए प्रयोगशाला में सीआरएनए को बहुत संशोधित किया गया है। इसमें एक लिगामेंट (एक चीनी अणु जो हुक की तरह काम करता है) जुड़ा होता है, जो इसे विशेष रूप से यकृत कोशिकाओं को लक्षित करने की अनुमति देता है।

भविष्य के उपचार

उपचार के लिए वर्तमान में कई और अनुवांशिक sedatives का पता लगाया जा रहा है विभिन्न विकारगुर्दे में (जैसे प्रत्यारोपण सर्जरी के बाद प्रतिकूल प्रतिक्रिया को रोकने के लिए), त्वचा (निशान), कैंसर (मेलेनोमा, प्रोस्टेट, अग्न्याशय, मस्तिष्क और अन्य ट्यूमर सहित) और नेत्र विकार (जैसे उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन और ग्लूकोमा)।

शोधकर्ता यह भी पता लगा रहे हैं कि क्या आनुवंशिक शामक रोग के उपचार में प्रभावी हो सकते हैं स्नायविक और मस्तिष्क विकार, हटिंगटन रोग और भूलने की बीमारी रोग।

इनमें से प्रत्येक जीन शांत करने वाली चिकित्सा वर्तमान में उपलब्ध अन्य दवाओं के समान तकनीकों का उपयोग करती है – एक विशिष्ट जीन या प्रोटीन को लक्षित करके और इसे रोककर। लेकिन कैंसर के मामले में, चूंकि यह बहुत जटिल है, इसलिए कई अलग-अलग प्रोटीनों को लक्षित करना पड़ता है।

यह दिखाया जाना चाहिए कि ये आनुवंशिक मौन प्रौद्योगिकियां अधिक प्रभावी हैं क्लिनिकल परीक्षण इससे पहले वे व्यापक रूप से उपयोग किए जाते थे।

यह सुनिश्चित करना कि ये दवाएं सस्ती हैं, एक और महत्वपूर्ण चुनौती होगी ताकि बहुत से लोग इनका उपयोग कर सकें। लेकिन कुल मिलाकर, ये विकास बहुत आशाजनक हैं: आनुवंशिक शामक विशेष हैं क्योंकि वे हमारी कोशिकाओं में विशिष्ट प्रोटीन को लक्षित कर सकते हैं।

यही कारण हो सकता है कि वे वर्तमान उपचारों की तुलना में रोगों के उपचार में अधिक सफल हैं।बातचीत

अरस्तू तागालोगिस, रीडर ऑन जीन डिलीवरी और नैनोमेडिसिन, एज हिल यूनिवर्सिटी.

यह लेख यहाँ से पुनर्प्रकाशित है बातचीत क्रिएटिव कॉमन्स लाइसेंस के तहत। पढ़ते रहिये मूल लेख.

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